큐로셀 “림카토, 투여까지 단 16일…연내 30개 병원 확대”

[한국금융신문 양현우 기자] ‘국산 1호’ CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 치료제 ‘림카토’가 시장에 등판한다. 큐로셀은 해외 생산·유통에 의존하던 CAR-T 치료제의 한계를 깨고 ‘국내 생산·초단기 공급’이라는 승부수를 띄웠다.

큐로셀은 14일 서울 포시즌스호텔에서 자체 개발한 CAR-T 치료제 ‘림카토주(성분명 안발캅타젠오토류셀)’의 식품의약품안전처 품목허가 기념 기자간담회를 열고 이 같은 상업화 청사진을 공개했다.

이날 김건수 큐로셀 대표는 “그동안 CAR-T 치료제는 높은 해외 의존성으로 인해 대기 시간과 접근성 등에서 장벽이 존재했다”며 “림카토는 연구개발부터 임상, 상업용 생산까지 전 과정을 자체 구축한 진정한 의미의 국산 신약으로, 환자들의 미충족 수요를 채워줄 것”이라고 자신했다.

T세포 탈진 막아 생존율 높인다

식약처는 지난달 29일 림카토를 두 차례 이상 치료를 받은 후 재발하거나 반응하지 않은 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자 치료제로 품목허가를 승인했다.

이와 관련, 이날 간담회에선 의료 현장의 기대감이 엿보였다. 임상 현황 발표를 맡은 김원석 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 림카토가 기존 CAR-T 치료제의 고질적 문제인 ‘T세포 탈진’을 극복했다는 점을 거듭 강조했다.

T세포 탈진이란 암을 타격하기 전에 에너지를 소모해 암 조직 앞에서 기능을 잃어버리는 현상을 말한다.

DLBCL은 악성 부종이 빈번하게 나타나는 혈액암으로, 3차 치료 단계에 접어든 환자의 기대 여명이 단 6.3개월에 불과하다. 2025년 기준 국내에만 약 700명의 환자가 이 단계에 이른 것으로 추정된다. 하지만 이들을 위한 뚜렷한 표준 치료법이 마땅치 않다.

이러한 상황에서 CAR-T가 유일한 대안으로 꼽히지만, 기존 CAR-T 치료제는 T세포 탈진 현상이라는 치명적인 약점을 지니고 있다. 큐로셀은 이 문제를 자사 플랫폼 ‘오비스(OVIS, Overcome Immune Suppression)’로 해결했다. OVIS는 종양 미세환경 내 면역억제 신호를 제어해 T세포 탈진 문제를 개선하고, 항암 활성을 장기간 유지하도록 설계됐다. 큐로셀은 OVIS를 기반으로 림카토를 개발했다.
치료 효과는 수치로 입증됐다. 림카토 임상 2상 결과, 참여 환자의 절반 이상(53.2%)이 65세 이상 고령이고 1차 치료에 불응한 환자 비율이 43.6%에 달했음에도 독립심사위원회 기준 객관적 반응률(ORR) 75.3%, 완전관해율(CR) 67.1%를 기록했다.

글로벌 치료제와의 간접 비교 연구(MAIC) 결과에서도 전체 생존 기간(OS) 측면의 사망 위험을 상용 제품 대비 53% 낮춘 것으로 나타났다. 안전성 측면에서도 긍정적인 결과를 냈다. 중증 수준의 사이토카인 방출 증후군(CRS) 발생률은 8.9%, 신경독성(NE)은 3.8% 수준에 머물렀다.

이에 김원석 교수는 약가 책정에 있어 전향적인 접근이 필요하다고 주장했다. 그는 “보험 재정도 중요하지만, 의료의 본래 취지를 돌아봐야 한다”며 “약값이 비싸기에 오히려 환자들에게는 급여가 더욱 절실한 만큼, 폭넓은 급여 적용이 필요하다”고 했다.

“킴리아보다 싸게”…9월 급여·30곳 의료기관 정조준

국산 1호 CAR-T 치료제 타이틀도 의미가 있지만, 상용화를 위해서는 급여 등재 속도와 가격이 중요하다. 큐로셀은 오는 9월 급여 출시를 목표로 잡고 경쟁 약물인 노바티스의 ‘킴리아’ 대비 합리적인 약가 포지셔닝에 도전한다는 방침이다.

이승원 큐로셀 상무는 “림카토는 보건복지부의 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’ 대상으로 선정돼 급여 등재 기간을 약 90일 앞당길 수 있게 됐다”며 “재심의 리스크를 차단하기 위해 평가자료의 완결성을 높였고, 건강보험공단과의 협상을 대비해 선제적인 약가 협상안 설계까지 마친 상태”라고 언급했다.

큐로셀이 이처럼 자신할 수 있는 배경에는 상업용 GMP(우수 의약품 제조·관리 기준) 시설이 있다. 환자의 세포를 해외로 반출하지 않고 국내에서 전 공정을 소화해 복잡한 물류 리스크나 의료기관의 추가 동결 처리 부담이 없다. 이로 인해 통상 한 달 넘게 걸리던 세포 채취부터 투여까지의 대기 시간을 최단 16일로 대폭 압축했다는 설명이다.

또한 큐로셀은 공급망 확대 전략을 공유했다. 킴리아가 지난 5년간 누적 19개 병원에 도입된 것에 비해, 큐로셀은 연내 전국 30개 의료기관 오픈을 목표로 내걸었다. 큐로셀에 따르면 현재 삼성서울병원, 서울아산병원 등 주요 12개 대형병원과 공급을 위한 온보딩 절차를 진행 중이다.

파이프라인 확장과 해외 진출 계획도 공개했다. 현재 큐로셀은 림카토 후속 개발전략으로 자가면역질환인 루푸스(SLE) 영역으로의 적응증 확장을 노리고 있다.

아울러 해외 진출 계획에 대해 조수희 큐로셀 임상개발센터장은 “현재 국내에서 킴리아는 소아 및 25세 이하 백혈병에만 쓰이지만, 림카토는 국내 최초로 성인 급성 림프모구성 백혈병(ALL) 대상 임상 1상을 마무리 중에 있다”고 했다. 조 센터장에 따르면 큐로셀은 곧 임상 2상에 진입하고 일본으로 임상 확장을 추진하고 있다.

조 센터장은 이어 “터키와 중동, 동남아시아 지역을 우선 타깃으로 현지 파트너십 및 기술이전 등을 통한 글로벌 진출을 목표로 하고 있다”고 덧붙였다.

양현우 한국금융신문 기자 yhw@fntimes.com