GC녹십자·한미약품, 파브리병 신약 美 바이오마린에 6300억 기술수출

[한국금융신문 정채윤 기자] GC녹십자와 한미약품이 공동 개발 중인 차세대 파브리병 치료제가 글로벌 희귀질환 전문 기업에 최대 4억7500만 달러 규모로 기술수출됐다. 한미약품의 약물 연장 플랫폼과 GC녹십자의 생산·임상 노하우를 결합한 오픈 이노베이션 결실로, 양사는 선급금 7000만 달러와 함께 수주 마일스톤 및 로열티를 확보하게 됐다.

GC녹십자와 한미약품은 공동 개발 중인 파브리병 치료제 후보물질 ‘LA-GLA(HM15421/GC1134A)’에 대해 미국 바이오마린 파마슈티컬과 독점 라이선스 계약을 체결했다고 30일 밝혔다.

계약 규모는 총 4억7500만 달러(약 6347억 원)다. 양사는 반환 의무가 없는 선급금 7000만 달러(약 935억 원)를 받고, 개발 및 상업화 단계별 성과에 따라 최대 4억500만 달러(약 5412억 원)를 추가로 수령할 수 있다. 제품 출시 이후에는 판매 실적에 연동한 별도의 단계별 로열티도 지급받는다.
이번 계약에 따라 바이오마린은 LA-GLA의 전 세계 개발과 상업화를 주도한다. 한국에서는 GC녹십자와 한미약품이 허가 및 상업화를 담당한다.

LA-GLA는 유전성 희귀질환인 파브리병을 치료하기 위한 차세대 효소대체요법(ERT) 후보물질이다. 파브리병은 알파-갈락토시다아제 A라는 효소의 결핍으로 특정 지방 성분이 세포 내에 축적되는 희귀 유전질환이다. 신장과 심장, 신경계 등 여러 장기에 영향을 미치며 질환이 진행되면 신부전이나 심혈관계 합병증으로 이어질 수 있다.

기존 ERT가 2주마다 정맥주사(IV)로 투여되는 것과 달리 LA-GLA는 반감기를 연장하고 안정성을 개선하도록 설계되어 피하(SC) 투여가 가능하다. 이를 통해 환자의 치료 부담을 줄이고 편의성을 개선할 수 있을 것으로 기대된다.

LA-GLA는 한미약품의 독자 개발 약물 지속 플랫폼 기술과 GC녹십자의 효소대체요법 생산·임상 전문성을 결합한 공동 개발 후보물질이다. 양사는 그동안 글로벌 공동 임상을 추진해 왔다.

LA-GLA는 2024년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐으며, 현재 글로벌 임상 1/2상을 진행하고 있다. 향후 글로벌 개발은 바이오마린이 주도할 예정이다.
바이오마린은 희귀 유전질환 치료제 개발 및 상업화에 전문성을 보유한 기업으로, 최근 아미쿠스 테라퓨틱스를 인수하며 파브리병 분야의 역량을 강화했다.

임주현 한미약품그룹 부회장은 “LA-GLA는 국내 굴지의 제약사간 공동연구를 통해 글로벌 신약 개발가능성을 높였다는 오픈이노베이션 관점에서 의미 있는 성과”라며 “이번 파트너십을 통해 LA-GLA의 글로벌 개발을 더욱 가속화하는 동시에 국내 환자들에게도 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

허은철 GC녹십자 대표이사는 “이번 기술수출은 양사의 긴밀한 R&D 협력이 아우러져 거둔 의미 있는 성과”라며 “앞으로도 경쟁력 있는 파이프라인을 기반으로 글로벌 파트너링과 사업화를 확장해 나갈 것”이라고 강조했다.

한편, 한미약품은 최대주주 지분 매입 관련 자본시장법 위반 논란과 경영권 갈등 등 대주주 간 법적 분쟁 리스크가 지속되는 가운데 연구개발 성과로 돌파구를 모색하고 있다. GC녹십자는 미국 시장에 안착한 혈액제제 ‘알리글로’의 현지 매출이 본격화됨에 따라 희귀질환 파이프라인 중심의 글로벌 바이오 사업에 속도를 낼 방침이다.

정채윤 한국금융신문 기자 cy@fntimes.com