GC녹십자, 중증헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV' 국내 희귀의약품 지정

[한국금융신문 김나영 기자] GC녹십자는 식품의약품안전처(식약처)로부터 자사 중증형 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV'에 대해 희귀의약품 지정을 받았다고 5일 밝혔다. 해당 치료제는 2017년 러시아, 2020년 일본, 2021년 유럽에서 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다.

헌터라제 ICV는 머리에 삽입한 디바이스를 이용해 약물을 뇌실에 직접 투여, 중추신경 증상을 개선시킨 전세계 유일한 방식의 치료법이다. 환자의 뇌혈관과 중추신경 세포까지 전달된 약물이 인지능력 상실·심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시킨다.
전세계 헌터증후군 환자 중 중추신경손상을 보이는 중증 환자 비율은 약 70%에 달하며 미충족 의료수요가 높다. GC녹십자는 2021년 세계 최초로 일본에서 헌터라제 ICV 품목허가를 획득한 데 이어, 지난해 11월 러시아에서 세계 두 번째로 품목허가를 획득한 바 있다. 헌터라제 ICV는 국내에서도 임상 1상이 진행 중이다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 "헌터라제 ICV가 국내에서도 희귀의약품으로 지정된 만큼 중증형 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.

김나영 한국금융신문 기자 steaming@fntimes.com